复发急性淋巴细胞白血病（ALL）很难治疗。嵌合抗原受体—— CD19 靶向的修饰的T细胞可能克服常规治疗的局限性，而且能够诱导难治型疾病患者的缓解。最近发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇文章研究了嵌合抗原受体T细胞治疗复发和难治型白血病的疗效。

研究者为复发或难治型 ALL 患者注入自体T细胞结合 CD19 靶向的嵌合抗原受体（CTL019）慢病毒载体，剂量为  0.76×106-20.6×106CTL019细胞/kg。监测患者的反应，毒性效应和循环 CTL019T 细胞的扩张和持续性。

共30名儿童和成人接受 CTL019，27名患者（90%）达到完全缓解，包括2名使用 blinatumomab 的难治型患者和15名接受过干细胞移植的患者。 CTL019 细胞在体内增殖，并可在响应患者的血液、骨髓和脑脊液中检测到。持续缓解达到6个月，无事件生存率为67%（ 95%[CI]， 51-88 ）完全生存率为78%（ 95%CI， 65 -95 ）。6个月期间，患者获得CTL019持续性的概率为68%（ 95%CI， 50-92 ），患者无复发B细胞发育不全的概率为73%（95%CI，57-94）。所有患者都有细胞因子释放综合症，其中27%的患者症状较严重，这与输注之前疾病负荷较高相关，这种症状经抗白细胞介素6受体抗体——塔西单抗有效治愈。

实验结果表明：嵌合抗原受体——抗 CD19 修饰的T细胞疗法对治疗复发和难治型 ALL 是有效的。 CTL019 和高缓解率有关，即使是干细胞移植失败的患者和缓解耐受24个月的患者也有效。

原文检索：

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1407222